Sindrome di Rett: trapiando di midollo osseo efficace contro i sintomi E-mail
Scritto da Cristian Fuschetto   
Lunedì 19 Marzo 2012 12:14

Il trapianto di midollo osseo si e' rivelato efficace nel contrasto di molti sintomi della Sindrome di Rett, una grave patologia progressiva dello sviluppo neurologico che colpisce quasi esclusivamente le bambine durante i primi anni di vita. I risultati dell'esperimento, effettuato su modelli murini, sono descritti in un articolo pubblicato ieri su Nature. Il trapianto ha permesso la sostituzione delle cellule difettose del sistema immunitario, arrestando molti dei sintomi piu' gravi della sindrome, tra cui la respirazione e il movimento anomalo, allungando notevolmente la durata della vita dei topi sottoposti a sperimentazione. La sindrome di Rett, la piu' invalidante dei disturbi dello spettro autistico, e' causata da mutazioni casuali nel gene MECP2 e colpisce prevalentemente le femmine.  I sintomi si manifestano di solito tra i 6 ei 18 mesi di eta’, quando le bambine perdono le competenze linguistiche acquisite e l'uso funzionale delle mani. Il lavoro e' stato finanziato dalla Rett Syndrome Research Trust. ''Sono rimasta molto sorpresa nel vedere come lo sviluppo di questa malattia sia stato immediatamente arrestato dal trapianto. Ovviamente – ha detto Monica Coenraads, direttore esecutivo della Rett Syndrome Research Trust - ora si pone la questione se la sostituzione delle cellule del sistema immunitario con le cellule microgliali sane, attraverso il trapianto di midollo osseo, potrebbe arrestare o migliorare i sintomi gia' esistenti negli esseri umani. Sappiamo di un caso in cui una ragazza con la sindrome di Rett, trattata per una leucemia, ha acquisito notevoli competenze di comunicazione dopo un trapianto di midollo osseo''.

 

 












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