Dall'Universita' della Florida - UCF arriva una novita' che potrebbe portare ad una svolta terapeutica per la malattia di Huntington. Lo studio - pubblicato sulla rivista online Nature Medicine e riportato dal sito www.osservatoriomalattierare.it - aggiunge certamente una conoscenza importante sui meccanismi che sono alla base della malattia e in particolare sul coinvolgimento mitocondriale. Delle analisi di laboratorio effettuate sulla pelle e sul tessuto cerebrale di pazienti deceduti i ricercatori hanno infatti potuto stabilire che l’iperattivita' di una proteina, nota come 'DRP1', potrebbe causare la catena di reazioni che porta alla morte delle cellule cerebrali nelle persone affette. Il ruolo di questa proteina era gia' stato studiato in passato da ricercatori italiani dell'Universita' di Ferrara finanziati da Telethon; ora i ricercatori americani sono riusciti a capirne il funzionamento in maniera piu' dettagliata. A lavorare allo studio e' stata un'equipe internazionale – con ricercatori provenienti anche da paesi europei – sotto la guida della professoressa Ella Bossy-Wetzel. Questi ipotizzano ora, in base ai risultati, che attenuando l'attivita' di tale proteina si possa impedire o almeno rallentare la degenerazione cerebrale, anche prima che si manifestino i sintomi.    
''Il prossimo passo sara' quello di testare la funzione DRP1 negli animali e pazienti per vedere se la proteina protegge anche il cervello – ha infatti detto Bossy-Wetzel – si potrebbe cosi' agire prima della comparsa dei sintomi della malattia in coloro che risultano avere lo specifico gene mutante. La speranza e' che potremmo essere in grado di ritardare l'insorgenza della malattia, migliorando il metabolismo energetico del cervello''.
La professoressa Bossy Wetzel e' certamente una grande esperta: per i suoi lavori ha ricevuto moltissimi premi e le sue pubblicazioni hanno piu' di 8.900 citazioni. Lo studio e' molto importante anche perche' permette di conoscere meglio il ruolo dei mitocondri nella genesi della malattia.
''I mitocondri richiedono cicli di divisione e di equilibrata fusione per mantenere la loro capacita' di produrre energia'', ha spiegato Bossy-Wetzel. ''La proteina DRP1 - ha continuato - e' necessaria per la divisione mitocondriale. Abbiamo scoperto che nella malattia di Huntington, la DRP1 diventa iperattiva e causa una divisione mitrocondriale troppo elevata e senza bilanciamento''. Sarebbe dunque da questo errore che nascerebbe il processo di suicidio delle cellule nervose, che potrebbe pero' essere attenuato se si riuscisse ad intervenire sul funzionamento delle DRP1 ripristinando l’equilibrio perso. 
Lo studio ha gia' suscitato molto interesse tanto che Flint Beal, neurologo presso il Weill Medical College della Cornell University  ha detto: ''e' uno studio eccezionale, che coinvolge ulteriori disfunzione mitocondriali nella patogenesi della malattia di Huntington, questo apre la strada a nuovi bersagli terapeutici''.