ìUna terapia genetica fatta di una sola iniezione, capace di restituire parzialmente la vista ai pazienti con problemi alla retina, e' stata testata con successo dai ricercatori della University of Pennsylvania School of Medicine, Stati Uniti. I ricercatori, in collaborazione col Center for Cellular and Molecular Therapeutics del Children's Hospital di Philadelphia, hanno infatti condotto dei trial clinici su 12 pazienti che soffrono di amaurosi congenita di Leber (una condizione genetica che rende ciechi dalla nascita). I risultati sono stati pubblicati un uno studio su Lancet.
''Si tratta di un risultato sorprendente ed incoraggiante'', ha detto Katherine A. High, tra gli autori dello studio che ha coinvolto scienziati di USA ed Europa.
''E' un grande miglioramento delle condizioni di vita dei pazienti. Con una singola iniezione - ha continuato - siamo stati in grado di indurre la produzione di pigmenti sensibili alla luce nella retina dei pazienti''.
Anche se non tutti i malati non hanno recuperato completamente la vista, i miglioramenti sono stati sufficienti a permettere loro di muoversi in ambienti non familiari senza aiuto, e di percepire forme, colori e volti. ''I risultati migliori sono stati ottenuti con i bambini'', ha detto High. ''Dopo il trattamento genetico, infatti, ora sono in grado di camminare e giocare come ogni altro bambino, senza l'aiuto di qualcuno. Si tratta - ha proseguito - di risultati emozionanti per tutto il campo delle terapie geniche, e potrebbe aprire la strada ad altri trattamenti per malattie retinali, come ad esempio le degenerazioni maculari in età avanzata'', ha concluso High.