Terapia genica, tre pazienti recuperano le funzioni visive a distanza di un anno E-mail
Mercoledì 12 Agosto 2009 18:42
Tre pazienti con gravi problemi di vista hanno recuperato parte della funzionalità visiva ad un anno di distanza dalla terapia genica. Il trial clinico di fase I, sostenuto dal National Eye Institute (NEI) del National Institute of Health (Stati Uniti) e condotto dai ricercatori dell'University of Pennsylvania, Philadelphia, ha dato quindi i risultati sperati. "I pazienti, ciechi dalla nascita a causa di forma di cecità ereditaria (Amaurosi congenita di Leber), sono riusciti a percepire flebili luci e forme" ha detto Artur V. Cideciyan, ricercatore a capo dello studio pubblicato sulla rivista Human Gene Therapy. "Tutti loro non riuscivano a vedere nulla prima del trattamento; una paziente è riuscita addirittura a distinguere le cifre di un orologio digitale". L'Amaurosi congenita è causata da delle mutazioni del gene RPE65, ma grazie alla terapia genica i ricercatori sono riusciti a ripristinare l'attività dei fotorecettori. "Ora i pazienti possono intraprendere azioni che prima non avrebbero potuto" ha detto Paul A. Sieving, direttore del NEI. "Siamo molto soddisfatti del risultato. E' solo questione di tempo prima che simili terapie vengano applicate a molte malattie ereditarie".
 












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