Sviluppato un nuovo metodo, non virale, per portare i geni all'interno di una cellula. La tecnica sembra evitare gli effetti collaterali, come il cancro, che possono verificarsi quando vengono usati i virus per introdurre geni in una cellula. Gli scienziati sperano che la loro scoperta ''semplifichera' il modo in cui e' condotta la terapia genetica, migliorera' la sua sicurezza generale e ne ridurra' i costi''. Almeno questo e' quanto emerso da uno studio condotto da un gruppo di ricercatori dell'Istituto di biotecnologia delle Fiandre (Vib) in Belgio e pubblicato sulla rivista Nature Genetics. I risultati sono stati riportati anche dal notiziario europeo Cordis.
Lo studio e' stato sostenuto dai progetti, finanziati dall'Unione Europea, 'Jumpy' (Strategie basate sul traspostone per analisi genomiche funzionali nello Xenopus tropicalis, un sistema modello vertebrato per la ricerca evolutiva e biomedica), 'Inther' (Sviluppo e applicazione di trasposoni e tecnologie di integrazione come metodi non-virali di inserimento di geni per terapie basate su geni ex-vivo") e 'Persist' (Transgenesi persistente).
La terapia genetica comporta l'inserimento di geni nelle cellule di un paziente e si e' rivelata efficace nel trattamento di una serie di malattie che altrimenti sarebbero incurabili. Potrebbe essere usata per le malattie ereditarie (dove un gene sano viene usato per sostituire il gene difettoso che il paziente ha ereditato), e per le malattie che colpiscono il cuore e il cervello.
Una buona terapia genetica ha tre caratteristiche: i geni terapeutici devono essere inseriti nelle cellule giuste; i geni devono rimanere attivi nel paziente per molto tempo; e tutti gli effetti indesiderati dovrebbero essere minimizzati.
Al momento si usano spesso dei virus come vettori per trasportare i geni nella cellula di arrivo. Questo approccio pero' e' associato ad una serie di effetti collaterali, tra cui l'infiammazione e persino lo sviluppo del cancro. Inoltre lo sviluppo dei vettori virali per l'uso in test clinici e' spesso ostacolato da difficolta' tecniche e normative.
In questo studio, gli scienziati hanno fatto ricorso a trasportatori naturali di geni, i 'trasposoni'. I trasposoni sono sezioni del Dna, naturalmente presenti, che hanno la capacita' di tagliarsi e incollarsi in un Dna estraneo.
I ricercatori hanno costruito un trasposone altamente attivo che e' in grado di portare il gene terapeutico nella cellula di arrivo e di integrarlo nel Dna dell'ospite.
''Per la prima volta dimostriamo che adesso e' possibile portare in maniera efficace geni in cellule staminali, in particolare quelle del sistema immunitario, usando un trasporto di geni non-virale'', ha commentato Marinee Chuah del Vib.
''Molti gruppi hanno ci provato per anni senza riuscirci. Siamo lieti di poter adesso superare questo ostacolo'', ha aggiunto il suo collega, Thierry Vandendriessche.
I ricercatori sono adesso impegnati ad affinare e testare la tecnologia appena scoperta per usarla contro specifiche malattie, tra cui il cancro e i disturbi genetici.
Il progetto 'Jumpy' ha ricevuto 1.183.220 euro dalla linea di budget 'Qualita' della vita e gestione delle risorse viventi' del Quinto programma quadro (5°PQ), il progetto 'Inther' ha ricevuto 2.800.000 euro dall'area tematica 'Scienze della vita, genomica e biotecnologia per la salute' del Sesto programma quadro (6°PQ) e al progetto 'Persist' sono stati assegnati 11.181.411 euro nell'ambito del Tema Salute del Settimo programma quadro (7°PQ).